13.08.2014

Завершен подготовительный этап проекта «Регистр пациентов с болезнью Гоше»

13 августа 2014 г. в Гематологическом научном центре было представлено программное обеспечение Регистра болезни Гоше в рамках совместного проекта Национального гематологического общества (НГО), ФГБУ «Гематологический научный центр» МЗ РФ, НП «Здоровое будущее» и Aston Group – «Регистр взрослого населения больных заболеваниями системы крови» (РСЗК).

Впервые Регистр взрослого населения больных заболеваниями системы крови был представлен главным гематологом РФ Валерием Григорьевичем Савченко 3 декабря 2012 года на конференции Национального гематологического общества в рамках презентации плана научных мероприятий и открытых проектов. 

Основные задачи Регистра:

• Получение обобщенной информации об эпидемиологии различных заболеваний системы крови
• Оценка клинической и экономической эффективности применения отдельных лекарственных средств, программ терапии, их безопасности и качества 
• Получение данных для более эффективного распределения бюджетных средств при оказании различных видов помощи
• Получение возможности оказания адресной помощи больным заболеваниями системы крови
• Структура Регистра взрослого населения больных заболеваниями системы крови включает 14 нозологий, одной из которых является редкое наследственное заболевание группы лизосомных болезней накопления – болезнь Гоше (глюкозилцерамидный липидоз).

По словам куратора проекта со стороны ГНЦ, профессора, руководителя научно-клинического отделения редких заболеваний Гематологического научного центра Министерства здравоохранения Российской Федерации Елены Алексеевны Лукиной, тема создания клинических регистров как никогда актуальна. С её слов, именно к данным таких систем сможет обратиться главный специалист при получении запроса со стороны Министерства здравоохранения РФ о предоставлении данных о сравнительной эффективности тех или иных методов лечения. На текущий момент запросы поступают только о предоставлении данных о количестве пациентов и назначенной им терапии. Но, вероятно, вскоре встанет вопрос о том, насколько эффективно были израсходованы финансы, выделенные государством на лечение данной нозологии.

Регистр Гоше, кроме вышеуказанных задач, решает также и вопрос преемственности ведения пациентов, так как, кроме службы оказания помощи взрослому населению в проекте примет участие и специалисты, занимающиеся детьми. Со стороны НЦЗД проект курирует Гундобина Ольга Станиславовна – кандидат медицинских наук, врач высшей категории, педиатр, гастроэнтеролог, заведующая отделением восстановительного лечения детей c болезнями органов пищеварительной системы НИИ Профилактической педиатрии и восстановительного лечения, ФГБУ «Научный центр здоровья детей» Российской Академии Медицинских Наук.

Карта для сбора информации о пациентах с болезнью Гоше учитывает весь накопленный опыт специалистов, современные подходы к диагностике и лечению с поправкой на ограниченные возможности Российского здравоохранения.

Все участники встречи, в том числе представители фармацевтических компаний Shire и Genzyme высоко оценили созданный продукт и подтвердили готовность к сотрудничеству в рамках проекта.

Работа по занесению данных пациентов начнётся в ближайшее время. Первичные цели – занесение информации по всем пациентам, наблюдающимся/наблюдавшимся в федеральных научных центрах, а это 350 пациентов (детей и взрослых) с периодом наблюдения в среднем 5 лет.